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Amicus 公司公布了治疗CLN6 Batten病的基因疗法的积极中期临床数据
2020-07-28 21:14:40  来源:花生资讯网 
Batten病是一类罕见的致命神经系统遗传病的通称,它们又被称为神经元蜡样脂褐质沉积症(neuronal ceroid lipofuscinoses, NCLs)。在这些疾病中,特定基因的缺陷导致细胞清除代谢物分子的能力下降。   今天,Amicus Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)公布了治疗CLN6 Batten病(Batten disease)的基因疗法的积极中期临床数据。   在接受一次基因疗法治疗的8名儿童中,有7名出现症状稳定迹象,他们中随访时间最长达到2年。   Amicus公司开发的AAV-CLN6基因疗法源于美国全国儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)的研究成果。它将表达正常功能蛋白的转基因包装(http://www.chemdrug.com/sell/99/)进入AAV病毒载体,旨在通过一次治疗,让患者体内的细胞能够重新生成具有正常功能的蛋白,缓解甚至逆转疾病症状。   这一AAV基因疗法平台的临床前安全性和效果已经得到验证。   中期结果表明,使用综合评估运动和说话能力的汉堡运动和语言综合评分(Hamburg Motor & Language Aggregate Score),8名接受基因疗法治疗的患者中,7名患者在评分与基线相比上下波动1分后达到稳定。这表明基因疗法可以延缓疾病的进展,稳定患者病情。
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